一位40岁的女性罹患第三期乳癌，且癌细胞已扩散至淋巴，让她深感绝望。在手术后，医生建议她考虑参加抗癌新药的临床试验。她答应了，希望这不仅能为自己带来一线生机，也能帮助更多患者。然而，当病友得知她的决定时，感到十分惊讶，并问：“参加临床试验，难道不是去当小白鼠吗？”
参与临床试验真的是去当小白鼠吗？究竟什么是临床试验？对患者有哪些实质帮助？新唐人电视台《健康1+1》节目特别邀请台北医学大学台北癌症中心副院长邱昭华、加州大学旧金山分校流行病学与生物统计学教授林思嘉（Scarlett Gomez, PhD, MPH），深入剖析临床试验的利与弊。
以下是根据本期访谈节目整理的内容：
临床试验是新药上市前的必须步骤
临床试验是一种针对人体的研究过程，旨在验证新的药物或医疗技术的安全性和有效性。所有创新药物或技术的研发过程通常分为多个阶段，通常从试管实验和细胞实验开始，随后进行动物试验。然而，即便这些阶段都获得成功，也不代表新技术或新药在人类身上能够同样有效。因此，人体试验是新药最终上市前不可或缺的一步，它能确保治疗方法的可靠性和安全性。
临床试验大致可分为两类：介入性和观察性，其中大多数临床试验属于介入性研究，如对新药、医疗器材或技术进行人体测试。我们将这些研究统称为“人体临床试验”。
参与试验不是小白鼠 受试者有绝对的自主权
许多人对临床试验最常见的误解，就是认为参与者就像“当白老鼠”。然而，人与白老鼠之间有一个最关键的区别：白老鼠没有选择的权利，它们无法拒绝参与实验，而人则拥有完全的自主权，即：
• 有参加的权利，也有不参加的权利，可自由选择。
• 如果不参加，也不会影响日后的医疗照顾。
• 即使同意参加，试验过程中也可随时撤销同意，退出试验。
此外，人体临床试验的执行被严格审查及监控：
• 试验须先经人体试验委员会审查，通过后才能执行。
• 进行中的试验也必须接受定期及不定期的监督及查核。
不同研究招募不同受试者
临床试验有多种，针对不同疾病的试验对受试者的要求存在显着差异。例如，针对COVID-19疫苗的研究，需要招募健康的受试者来测试疫苗接种后的效果。
而癌症药物的研究则完全不同。抗癌新药的临床试验不会邀请健康受试者参与，癌症相关试验的对象必须为癌症患者。
临床试验分为不同阶段，早期的第一期临床试验，主要是探索新药物的毒性和安全性，这一阶段通常邀请对目前所有治疗都无效的患者。而初诊断患者，并不适合参加第一期临床试验，他们的优先选项是标准治疗，而不是未知风险的新疗法。
参加临床试验的三大益处
对现有标准治疗无效的癌症患者，由于缺乏其它有效治疗手段，所以参加早期的临床试验，或许是他们的最佳选项。
1.可以优先使用新的药物或疗法。
虽然参加临床试验并不一定能给当下的病人带来直接的好处，但对癌症末期患者来说，试验中的药物可能是唯一的机会，患者可在药物上市前就得到这种可能对他有效的药物。这些新药尚未上市，是花钱也买不到的，许多患者因为参与了临床试验，而提前接受到了有效的治疗方案。
2.可以得到更严谨的医疗照护。
参与临床试验的病人通常会接受更严谨的医疗照护。除了临床团队，试验团队也会对病人进行密切的监测。
3.造福未来的病患。
参与试验不仅为自身的治疗带来希望，还可以通过自己的经历，为医学研究贡献力量，帮助未来的病人找到更好的治疗方法。
参与临床试验的四个缺点
是否参与临床试验本质上是一个权衡利弊的过程，一端是潜在的好处，另一端便是可能的风险。参与临床试验的弊端有：
1.无法预知的副作用
新药物在早期临床试验中，因试用人群非常有限，其副作用和风险具有高度的不确定性。特别是在“首次人体试验”（First in Human）阶段，新药可能像“黑箱”一般无法预知，只能通过最初的受试者逐步揭示。因此，收集副作用数据是试验中至关重要的一部分。
2.疗效的不确定性
新药未必一定有效。新的用药和治疗方法可能疗效不佳或无效。
3.更密集的检查，回诊日期弹性小
试验的严谨性要求受试者频繁回诊，进行比常规医疗更密集的检查，如抽血、影像检查等，以便及时监测副作用和风险。
试验计划书可能明确规定某一天需要回诊，患者无法随意更改日期，这对日常生活带来了一定限制。
4.给日常生活造成不便
另外，为了避免药物之间的交互作用，试验可能要求患者避免服用某些药物或进行特定活动，给患者的日常生活增加了不便。
为何华裔参与临床试验很重要
从医学研究的角度来看，临床试验的设计必须纳入不同族裔的受试者，以确保研究成果能够适用于多元化的病人群体。若某项肺癌新药的受试者全为白人，那么试验结果只能适用于白人，对其他族裔则缺乏代表性，这种药在FDA的适应症只能是白人的肺癌。
另外，不同族裔之间存在先天性疾病比例及药物代谢能力的显着差异。例如，某些族裔可能对特定药物的代谢能力特别好或特别不好，这直接影响药物的疗效和副作用风险。如果临床试验中未考虑这些差异，就可能导致某些族裔患者在实际使用该药物时，出现严重副作用或疗效欠佳的情况。
因此，FDA规定临床试验应考虑族裔多样性，例如华裔、其他亚洲族群、欧洲人和非洲人等，才能保证试验结果不受种族差异限制，从而使研究成果能真正造福所有患者。
临床试验费用由药厂负责
参加临床试验是否需要付费，这是很多人关心的问题。答案是：参与临床试验不需要自费。所有费用由试验的赞助商（如药厂）负责，因为药物上市后的主要获利者是他们，所以所有临床试验费用，应该全部由试验厂商支付，甚至不必经过医疗保险公司。
此外，临床试验设计中还会提供合理的补偿，包括：
1. 时间与工作损失费：弥补因试验请假或耽误工作的损失。
2. 车马费：覆盖因往返试验地点产生的相关费用。
3. 营养费：针对抽血、检查等程序提供的补偿。
专家建议：先“知情”再“同意”
参与临床试验需要经过严格的“知情同意”程序，以保障受试者的权益。知情，是指医生详细说明试验的目的、过程、风险及益处，确保受试者充分了解。同意，是指受试者需签署书面同意书，口头同意无效。
知情同意书内容包括：试验背景、流程及副作用说明；出现问题时的联络方式及申诉途径；发生副作用时的损害赔偿责任。尽管这份文件可能长达三四十页，但仍建议参与者仔细阅读，确保清楚试验细节与风险，再做出决定。
临床试验是医学进步不可或缺的一环，虽被称为“必要之恶”，但其目的是在人体试验中验证新药物、技术或医材的疗效与安全性，为病患带来更有效的治疗方法。试验不仅为患者提供标准或创新治疗机会，也为未来的医学发展做出重要贡献。
【本期嘉宾】
邱昭华
台北医学大学台北癌症中心副院长
林思嘉 Scarlett Gomez, PhD, MPH
加州大学旧金山分校
流行病学与生物统计学教授
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责任编辑：李佳 ◇
