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【大紀元1月15日訊】許多遺傳疾病和絕症患者，都將希望寄託在基因治療，國外的基因治療人體試驗先後傳出病人死亡或癌症的報告，台灣惟一的基因治療只完成第一階段人體試驗。醫界人士認為，許多基因治療的困難之處在於不易將治療基因永久留在病人體內，但好消息是血友病基因治療可望五年內實施。
據中央社1月15日報導，台灣衛生署惟一核准的基因治療人體試驗是由新光醫院進行，醫師將血管內皮生長因子注射在糖尿病導致不良於行的病患，使病患的腿部重新長出血管，改善血液循環，二十三名病患接受試驗，其中八成患者有效，在第一期人體試驗做完後，衛生署尚未核准第二期。
許多醫藥新聞報導發現疾病的致病基因時，往往都為病人描繪出基因治療的遠景，事實上，基因治療進展緩慢，甚至傳出受試者死亡的案例，今天法國又傳出免疫缺乏症的患者受試病童罹患白血病的案例。
台大醫院基因醫學部暨小兒部主治醫師胡務亮指出，主要問題在於基因治療的「載具」，因為具有治療作用的裸露DNA或質體，需要藉由病毒、基因槍、微脂囊來攜帶而送入體內，取代患者自己缺陷、異常或病變的基因，這中間的變數太多。
胡務亮表示，舉例來說，基因治療以反轉錄病毒（如愛滋病毒）為載具，理論上它可以進入細胞，嵌入基因，固定而持續地製造基因產物發揮治療作用，但是這種病毒的特性是易與其他基因物質交換，或嵌入其他基因，可能會造成細胞突變或產生癌症，今天法國傳出的受試患者得白血症案例，就是使用反轉錄病毒當載具。
以前研究者也多使用腺病毒為基因治療載具，腺病毒不會進入細胞，僅在人體停留一段時期，病人在大量注射後易引起強烈免疫反應，過去就有受病人在試驗中死亡的案例報告，後來的研究者才改採用類腺病毒，減危險性。胡務亮表示，就目前基因治療進展來看，未來三到五年，血友病基因治療可望有重大進展，因為血友病的病因單純，基因治療只要能補充患者缺乏的凝血因子即可，理論上，目前只要是以特殊酵素治療的代謝性遺傳疾病，例如龐貝症、高雪氏症，未來都有很大的機會發展為基因治療。@。
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